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杜兴氏肌营养不良症药意外获准 阿尔茨海默病药能否被放行?

时间:2019-12-17 20:30

12月12日,美国百家乐游戏FDA同意Sarepta Therapeutics的Vyondys 53用以医治杜兴氏肌营养不良症。还在四个月前,该组织出于安全考虑回绝了这个药物,Sarepta公司没有告知过投资者,它已从头提交同意请求,因而这项同意决议令人惊奇、耐人寻味。

Vyondys 53适用于极少数年幼的男孩,他们的身体无法发生肌肉成长和保持功用所需的一种蛋白质。该药的成效怎么,安全危险是否超越其潜在利益,一直是争辩的焦点。在临床测验中,承受Vyondys 53医治的患者平均能发生这种蛋白质正常量的1%,不过医治此症迄今没有有用手法。

百健的药物与这一切有什么关系?在Vyondys 53被FDA放行的新闻发布后,人们对aducanumab或许取得同意的远景燃起了期望。

Vyondys 53获准

2018年12月20日Sarepta向FDA提交Vyondys 53医治可越过外显子的Duchenne肌营养不良症患者的新药请求。2019年2月14日,FDA承受该项请求,8月19日,Sarepta收到FDA的完好答复函,它被FDA神经病学部分拒之门外。

FDA神经病学部分在一位名为比利 邓恩的官员指导下作业。Sarepta对这一回绝提出呼吁,转致上一层级组织新药办公室。该办公室由资深研讨人员彼得 斯坦领导,他之前在强生和默克担任过高档职位,于2016年参加FDA。

Sarepta公司称,斯坦承受了其申述,并着手处理了Vyondys 53遭回绝的问题。2019年12月12日,Vyondys 53出乎意外地被FDA同意。

关于Aducanumab

Vyondys 53命运反转在华尔街引起了一些质疑,想象FDA是否或许对百健公司备受注重的阿尔茨海默病药aducanumab施以相似的灵活性。

Aducanumab的开发好事多磨:早在2015年3月20日,该阿尔茨海默病医治药的1b期研讨取得活跃的中期成果。2015年9月8日,招募的第一名患者进入III期临实验。2016年8月31日、2017年8月28日和2018年10月26日,Ib期研讨成果、新数据和长时间扩展研讨的详细剖析陈述先后出炉。2019年3月21日,由于一个独立数据监督委员会提出无效性剖析,以为其到达预期效果或许性很低,百健和卫材停止进行III期ENGAGE和EMERGE实验。2019年10月22日,在停止临床实验后对更多患者数据进行了剖析之后百健表明,方案于2020年头向FDA提交aducanumab的新药请求。

Aducanumab的同意请求有赖于一项III期研讨,虽然该研讨宣称取得必定成果,但疑问颇多。ENGAGE研讨中一部分患者承受高剂量aducanumab后,在认知和功用方面明显提高,并且在日常日子活动中获益。假如取得同意,aducanumab将成为削减阿尔茨海默氏病病理改动和认知危害的首个疗法,也将成为证明去除淀粉样蛋白 能够带来较好临床成果的首个疗法。

鉴于对用于剖析数据计算办法的不同见地,以及另一项相同规划思路的实验中发现该药比安慰剂的效果差,有研讨人员以为仍不能确认该研讨的可靠性。

Aducanumab能否搭上便车

华尔街闻名投资银行杰弗里斯剖析师迈克尔 伊和蔡安德在给百健投资者的阐明中写道,虽然FDA的神经病学部分行事风格被以为 向来比利 邓恩博士强硬而严苛 ,但一旦决议计划权转移至新药办公室,FDA显然是乐意同意的。

剖析师们表明: 出于相似的情况,百健的阿尔茨海默病药aducanumab是否也或许取得相同对待。

但是有一些剖析师好像并不认同这种逻辑。Baird投资银行的布莱恩 斯科尼了解Vyondys 53怎么从2016年同意的另一种药物Exondys 51获益的现实。Exondys 51自身是有争议的,由于它对肌肉蛋白质发育的影响也很小。斯科尼指出: eteplirsen现已为贝克尔样肌营养不良蛋白的数量树了先例,被以为能够合理地猜测其临床获益。 Aducanumab复审尚无此类先例可依,因而假如再次提交它将成为 先例 。

加拿大皇家银行资本市场部的布莱恩 亚伯拉罕斯在着重Exondys 51作为先例效果的一起指出:Vyondys 53的适用患者人数要少得多。假如百健的aducanumab取得同意,美国数以百万计的阿尔茨海默病患者都会寻求得到医治。

根据现在aducanumab的数据是混合成果,为它放行势必将大大下降那些适用人群较广的药物的获准门槛。而阿尔茨海默病这种消灭性疾病影响着全世界数以千万计患者,他们正翘首以盼有用新药的甘霖。

阿尔茨海默病新药研讨开发在我国也遭到广泛注重。我国海洋大学、我国科学院上海药物研讨所和上海绿谷制药联合研制的甘露寡糖二酸在临床实验中显现某些效果,好像也存在争议。11月2日,国家药监局有条件同意该药用于医治轻、中度阿尔茨海默病。此举或许会对aducanumab命运带来少许 联动 效应。